7 novembre 2002

Traitement à l'essai pour la dystrophie musculaire de Duchenne


Des chercheurs de la Faculté de médecine effectuent des transplantations cellulaires pour traiter cette maladie héréditaire

Après 14 années d'essais et d'erreurs, Jacques Tremblay touche presque au but. Le traitement qu'il a patiemment mis au point pour la dystrophie musculaire de Duchenne fait maintenant l'objet d'une étude clinique sur 10 patients. "Je n'ai jamais douté que nous étions sur la bonne voie. D'autres l'ont fait, mais pas moi", lance le professeur de la Faculté de médecine. L'étude en cours depuis quelques semaines consiste à introduire, dans les muscles de personnes atteintes par cette maladie, des cellules musculaires normales (myoblastes) capables de produire de la dystrophine, la protéine dont l'absence est à la source de tous leurs maux.

Les myoblastes injectés aux patients proviennent d'un proche parent bien portant, question de réduire les risques de rejet. Ils sont prélevés par simple biopsie, puis multipliés en laboratoire, dans la salle blanche dont vient de se doter le Centre de recherche du CHUL. Cette installation, construite grâce à des investissements totalisant 300 000 $ en provenance de CellGène, de SOVAR et du Centre de recherche du CHUL, est la première au pays à répondre aux critères de Santé Canada en matière de prolifération de cellules destinées à la transplantation chez des êtres humains. Finalement, les myoblastes produits dans la salle blanche sont transplantés par injection dans les muscles des malades, à qui les médecins ont préalablement administré un puissant immunosuppresseur.

Les chercheurs espèrent que les myoblastes greffés se fusionneront aux cellules musculaires des patients, de façon à leur conférer la capacité de produire de la dystrophine. La procédure a donné de bons résultats chez les souris: après greffe, plus de 90 % de leurs fibres musculaires produisent la protéine manquante.

Lueur d'espoir
Les attentes à l'endroit de ce traitement sont grandes, tant chez les patients que chez les chercheurs, puisque cette maladie est présentement incurable. Pour l'instant, les personnes atteintes s'en remettent à la réadaptation et à certaines interventions chirurgicales pour augmenter leur potentiel de mouvement, compenser leur handicap et améliorer leur qualité de vie.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3 500. Elle cause un affaiblissement progressif et une dégénérescence musculaire, dont les premières manifestations surviennent vers l'âge de deux à cinq ans. Vers l'âge de 12 ans, les personnes atteintes sont confinées à une chaise roulante. La maladie s'attaque ensuite aux autres muscles, notamment aux muscles respiratoires, ce qui compromet l'espérance de vie. La plupart des malades meurent avant leur 25e anniversaire de naissance.

Si les tests en cours révèlent que les cellules greffées parviennent à produire de la dystrophine, les chercheurs envisagent d'avoir recours à la greffe massive de myoblastes pour augmenter la force musculaire des patients. "Nous ne prétendons pas que c'est la solution définitive, mais ça permettrait aux personnes atteintes de maintenir leur autonomie", souligne Jacques Tremblay.

À plus long terme, le chercheur envisage d'utiliser la transplantation de cellules musculaires pour traiter les problèmes d'insuffisance cardiaque. "La greffe de myoblastes provenant de muscles squelettiques (le biceps par exemple) peut redonner une activité contractile à des régions mortes du coeur", avance-t-il. Chercheur actif dans le Réseau de centres d'excellence sur les cellules souches, le professeur Tremblay fonde de grands espoirs sur cette filière. "Je crois que nous nous dirigeons vers une époque où la transplantation de cellules va progressivement remplacer la transplantation d'organes", prédit-il.

JEAN HAMANN